Bula do BRINEURA 30 MG/ML SOL INFUS IT CT 2 FA VD TRANS X 5 ML + FA VD SOL LAV X 5 ML

BRINEURA® alfacerliponase BioMarin Brasil Farmacêutica Ltda.

solução para infusão 30 mg/mL Brineura® alfacerliponase

APRESENTAÇÃO

Embalagem contendo 3 frascos-ampola: 2 frascos-ampola de Brineura 150 mg/5 mL (30 mg/mL) contendo 150 mg de alfacerliponase em 5 mL de solução para infusão e 1 frascoampola contendo 5 mL de solução de lavagem.

USO INTRACEREBROVENTRICULAR USO ADULTO E PEDIÁTRICO COMPOSIÇÃO

Cada frasco-ampola de Brineura contém 150 mg de alfacerliponase em 5 mL de solução.

Cada mL de solução para infusão contém 30 mg de alfacerliponase.

Excipientes de Brineura e da solução de lavagem: fosfato de sódio dibásico heptaidratado, fosfato de sódio monobásico monoidratado, cloreto de sódio, cloreto de potássio, cloreto de magnésio hexaidratado, cloreto de cálcio di-hidratado, água para injetáveis.

INFORMAÇÕES AO PACIENTE 1. PARA QUE ESTE MEDICAMENTO É INDICADO?

Brineura é indicado para tratar pacientes com lipofuscinose ceroide neuronal tipo 2 (CLN2), também conhecida como deficiência de tripeptidil-peptidase 1 (TPP1).

2. COMO ESTE MEDICAMENTO FUNCIONA?

Brineura contém o princípio ativo alfacerliponase, que pertence a um grupo de medicamentos conhecidos como terapias de reposição enzimática.

Os pacientes diagnosticados com a doença CLN2 não possuem a enzima chamada TPP1 ou têm uma quantidade reduzida dessa enzima, e isso causa um acúmulo de substâncias chamadas de materiais de depósito lisossômico. Em pacientes com a doença CLN2, esses materiais se acumulam em certas partes do corpo, principalmente no cérebro.

1 Brineura substitui a enzima ausente (TPP1) que minimiza o acúmulo dos materiais de depósito lisossômico. Este medicamento serve para retardar a evolução da doença.

3. QUANDO NÃO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?

Brineura não deve ser usado:

- Se você tiver apresentado reações alérgicas com ameaça à vida causadas pela alfacerliponase ou por qualquer outro componente deste medicamento, e se as reações continuarem a acontecer quando a alfacerliponase for administrada novamente.

- Se você tiver um dispositivo implantado para drenar o fluido adicional do cérebro.

- Se você apresentar sinais de infecção causada pelo dispositivo ou problemas com o dispositivo usado para o tratamento com Brineura. Seu médico pode decidir continuar o tratamento quando a infecção ou os problemas associados ao dispositivo forem resolvidos.

4. O QUE DEVO SABER ANTES DE USAR ESTE MEDICAMENTO?

Problemas com o dispositivo implantado Converse com seu médico antes de iniciar o tratamento com Brineura.

Podem ocorrer problemas com o dispositivo implantado durante o tratamento com o Brineura (vide item ?Quais os males que este medicamento pode me causar??), inclusive infecção ou falha no dispositivo. Sinais de que você pode ter uma infecção incluem febre, dor de cabeça, rigidez do pescoço, sensibilidade à luz, náusea, vômito e alteração do estado mental. Sinais de problemas com o dispositivo incluem inchaço, vermelhidão no couro cabeludo, vazamento de fluidos pelo dispositivo e abaulamento do couro cabeludo.

O tratamento pode ser interrompido se o dispositivo precisar ser substituído ou até que a infecção desapareça. Converse com o seu médico se tiver alguma dúvida sobre o dispositivo. Após longos períodos de uso, o dispositivo de acesso pode precisar ser substituído e isso será determinado pelo seu médico.

Reações alérgicas com ameaça à vida Podem ocorrer reações alérgicas com ameaça à vida com o uso de Brineura. Seu médico irá monitorar para detectar sintomas de reações alérgicas com risco à vida, como urticária, coceira ou vermelhidão, lábios, língua e/ou garganta inchados, calafrios, ritmo cardíaco 2 acelerado, falta de ar, rouquidão, pontas dos dedos ou lábios azulados, tônus muscular reduzido, desmaio, diarreia ou incontinência. Procure atendimento médico imediato se esses sintomas ocorrerem.

Monitoramento Seu médico irá verificar sua frequência cardíaca, pressão sanguínea, frequência respiratória e temperatura, antes, durante e após o tratamento. O médico pode decidir realizar monitoramento adicional, se for necessário.

Seu médico irá verificar possíveis atividades elétricas anormais do coração [(eletrocardiograma (ECG)] a cada 6 meses. Se houver histórico de problemas cardíacos, seu médico ou enfermeiro irá monitorar sua atividade cardíaca durante cada infusão.

Seu médico pode enviar amostras de fluido cerebral para verificar se há sinais de infecção.

População pediátrica Brineura não foi administrado em pacientes com doença avançada no início do tratamento ou em crianças menores de 2 anos de idade. Seu médico irá discutir se o tratamento com Brineura é adequado.

Interações medicamentosas Não há interações conhecidas com Brineura e outros medicamentos. Informe ao seu médico se estiver fazendo uso, tiver usado recentemente, ou se puder vir a usar outros medicamentos.

Conteúdo de sódio Cada frasco contém 17,42 mg de sódio. Isso deve ser levado em consideração por pacientes com dieta com restrição de sódio.

Gravidez Se você estiver grávida ou amamentando, acha que pode estar grávida ou estiver planejando ter um bebê, consulte seu médico antes do tratamento com este medicamento.

Você não deve receber o tratamento com Brineura durante a gestação, a menos que seja claramente necessário.

Este medicamento não deve ser utilizado por mulheres grávidas sem orientação 3 médica ou do cirurgião-dentista.

Amamentação Não há dados sobre a presença de Brineura no leite humano, ou sobre seus efeitos na produção de leite. A amamentação deve ser interrompida durante o tratamento com Brineura. Não se sabe se Brineura afeta a fertilidade humana.

Efeitos sobre a capacidade de dirigir veículos e operar máquinas Não se sabe se Brineura afetará a capacidade de conduzir veículos ou operar máquinas.

Consulte seu médico.

Informe ao seu médico ou cirurgião-dentista se você está fazendo uso de algum outro medicamento.

Não use medicamento sem o conhecimento do seu médico. Pode ser perigoso para a sua saúde.

5. ONDE, COMO E POR QUANTO TEMPO POSSO GUARDAR ESTE MEDICAMENTO?

Armazenar os frascos de Brineura e da solução de lavagem em posição vertical em um congelador (entre -25°C e -15°C).

Armazenar os frascos de Brineura e da solução de lavagem na embalagem original para proteger da luz.

Número de lote e datas de fabricação e validade: vide embalagem.

Não use medicamento com o prazo de validade vencido. Guarde-o em sua embalagem original.

Brineura e a solução de lavagem descongelados devem ser usados imediatamente. O produto só deve ser retirado dos frascos fechados imediatamente antes do uso. Se o uso imediato não for possível, os frascos fechados de Brineura ou da solução de lavagem devem ser armazenados entre 2 e 8 °C e utilizados dentro de 24 horas.

A estabilidade química e física em uso foi demonstrada por até 12 horas em temperatura ambiente (entre 19 e 25 °C). Do ponto de vista microbiológico, o produto mantido nos 4 frascos abertos ou em seringas deve ser utilizado imediatamente. Se não for usado imediatamente, os tempos e condições de armazenamento em uso antes da utilização são de responsabilidade da instituição.

Após aberto, Brineura deve ser utilizado imediatamente.

Seu médico ou farmacêutico é responsável por armazenar Brineura. Eles também são responsáveis por descartar adequadamente o conteúdo de Brineura que não foi utilizado.

Brineura e a solução de lavagem são soluções para infusão. A solução de Brineura é clara a ligeiramente opalescente e incolor a amarelo-pálida. A solução de Brineura pode ocasionalmente conter fibras finas translúcidas ou partículas opacas. A solução de lavagem é clara e incolor.

Antes de usar, observe o aspecto do medicamento. Caso ele esteja no prazo de validade e você observe alguma mudança no aspecto, consulte o farmacêutico para saber se poderá utilizá-lo.

Todo medicamento deve ser mantido fora do alcance das crianças.

6. COMO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?

Será necessário que você passe por uma cirurgia para implantar o dispositivo para a administração de Brineura. O dispositivo ajuda o medicamento a atingir uma parte específica do cérebro.

Brineura será administrado por um médico com conhecimento em administrar medicamentos por via intracerebroventricular (infusão no fluido do cérebro) em um hospital ou clínica.

Brineura não foi administrado em pacientes com menos de 2 anos ou mais de 8 anos de idade (no início do estudo clínico). Existem dados limitados em alguns pacientes com 2 anos.

A dose recomendada de Brineura é baseada na idade do paciente, sendo administrada uma vez a cada duas semanas, da seguinte forma:

- nascimento até 6 meses: 100 mg - 6 meses a 1 ano: 150 mg 5 - 1 ano a 2 anos: 200 mg (primeiras 4 doses), 300 mg (demais doses) - maiores de 2 anos: 300 mg Seu médico pode ajustar a dose ou o tempo durante o qual o medicamento é administrado se a infusão não for tolerada, se houver uma reação alérgica ou se houver um possível aumento da pressão cerebral.

O medicamento é lentamente infundido através do dispositivo implantado. Depois que o medicamento tiver sido administrado, uma infusão mais curta de uma solução é administrada para liberar Brineura do sistema de infusão para que a dose completa alcance o cérebro. O medicamento e a solução serão administrados durante cerca de 2 a 4 horas e 30 minutos, de acordo com sua dose. Seu médico pode reduzir a dose ou a velocidade da infusão com base em sua resposta durante o tratamento.

Seu médico poderá receitar medicamentos, como antipiréticos, para reduzir a febre ou anti-histamínicos para tratar reações alérgicas, antes de cada tratamento com Brineura, para reduzir os efeitos colaterais que podem ocorrer durante ou logo após o tratamento.

Se tiver outras dúvidas sobre o uso deste medicamento, pergunte ao seu médico.

Siga a orientação de seu médico, respeitando sempre os horários, as doses e a duração do tratamento.

Não interrompa o tratamento sem o conhecimento do seu médico.

7. O QUE DEVO FAZER QUANDO EU ME ESQUECER DE USAR ESTE MEDICAMENTO?

Se você perdeu uma infusão de Brineura, entre em contato com seu médico.

Em caso de dúvidas, procure orientação do farmacêutico ou de seu médico, ou cirurgião-dentista.

8. QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR?

Como todos os medicamentos, Brineura pode causar reações adversas. No entanto, nem todas as pessoas manifestam reações adversas.

Converse com seu médico ou enfermeiro imediatamente se tiver alguma das seguintes reações adversas:

6 Reação muito comum (ocorre em mais de 10% dos pacientes que utilizam este medicamento): febre, vômito, irritabilidade, convulsões, reações durante ou logo após receber o medicamento, como urticária, coceira ou rubor, lábios, língua e/ou garganta inchados, falta de ar, rouquidão, pontas dos dedos ou lábios azulados, tônus muscular reduzido, desmaio ou incontinência.

Reação comum (ocorre entre 1% e 10% dos pacientes que utilizam este medicamento): Infecções bacterianas relacionadas ao dispositivo, batimento cardíaco mais lento, reação anafilática.

Este medicamento pode causar outras reações adversas:

Reação muito comum (ocorre em mais de 10% dos pacientes que utilizam este medicamento): dor de cabeça, aumento de proteína no fluido cerebral, aumento de células no fluido espinhal detectado por monitoramento laboratorial, infecção do nariz ou garganta (resfriado), contusões, hipotensão (pressão sanguínea baixa), problema relacionado à agulha (quando a agulha de infusão desconecta-se do dispositivo implantado).

Reação comum (ocorre entre 1% e 10% dos pacientes que utilizam este medicamento): dor, erupção cutânea, urticária, cabeça caída (queixo caído em direção ao peito), dor de estômago, vazamento do dispositivo, aftas na boca ou na língua, conjuntivite (inchaço ou vermelhidão das pálpebras e da parte branca do olho), sentir-se nervoso, distúrbios estomacais ou do intestino.

Outras reações com frequência desconhecida: inflamação do cérebro devido a infecções relacionadas ao dispositivo.

Atenção: este produto é um medicamento novo e, embora as pesquisas tenham indicado eficácia e segurança aceitáveis, mesmo que indicado e utilizado corretamente, podem ocorrer eventos adversos imprevisíveis ou desconhecidos.

Nesse caso, informe seu médico ou cirurgião-dentista.

9. O QUE FAZER SE ALGUÉM USAR UMA QUANTIDADE MAIOR DO QUE A INDICADA DESDE MEDICAMENTO?

7 Não existem dados disponíveis sobre superdose com o uso de Brineura.

Em caso de uso de grande quantidade deste medicamento, procure rapidamente socorro médico e leve a embalagem ou bula do medicamento, se possível. Ligue para 0800 722 6001, se você precisar de mais orientações.

DIZERES LEGAIS

MS ? 1.7333.0003.001-7 Farmacêutica responsável:

Helena Satie Komatsu CRF-SP n° 19714 Registrado e importado por:

BioMarin Brasil Farmacêutica Ltda.

Rua James Joule, n° 92 São Paulo/SP CEP: 04576-080 CNPJ: 08.002.360/0001-34 Fabricado por:

Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG Langenargen, Alemanha Embalado por:

AndersonBrecon (UK) Ltd.

Hereford, Herefordshire Reino Unido SAC: 0800-722-0350

USO SOB PRESCRIÇÃO MÉDICA USO RESTRITO A HOSPITAIS

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PROIBIDA VENDA AO COMÉRCIO

Esta bula foi aprovada pela ANVISA em 13/12/2019.

9 Histórico de Alteração de Bula Dados da submissão eletrônica Data do N° do Assunto expediente expediente 13/12/2019 - 10456 ?

PRODUTO

BIOLÓGICO ? Notificação de Alteração de Texto de Bula Dados da petição/notificação que altera bula Data do N° do Data de Assunto expediente expediente aprovação N/A N/A N/A N/A Dados das alterações de bulas Versões Apresentações Itens de bula (VP/VPS) relacionadas 4. O que devo saber antes de usar este medicamento?

5. Onde, como e por quanto tempo posso guardar este medicamento?

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TRANS X 5 ML + 1

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FA SOL LAV X 5 ML

8. Quais os males que este medicamento pode me causar?

31/10/2019 13/08/2019 2651474/19-5 1972706/19-2 10456 ?

PRODUTO

BIOLÓGICO ? Notificação de Alteração de Texto de Bula 10456 ?

PRODUTO

BIOLÓGICO ? Notificação de Alteração de Texto de Bula ? RDC 60/12 N/A N/A N/A N/A Dizeres legais 4. O que devo saber antes de usar este medicamento?

N/A N/A N/A N/A 8. Quais os males que este medicamento pode me causar?

Dizeres legais 18/02/2019 0150952/19-7 10463 ?

PRODUTO

BIOLÓGICO ? Inclusão Inicial de Texto de Bula ? RDC 60/12 16/03/2018 0210538/18-1 1528 ?

PRODUTO

BIOLÓGICO ? Registro de Produto Novo 16/07/2018 N/A

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